Faire avancer la recherche

Dans la plupart des cas, il existe déjà un traitement pour la maladie de votre enfant appelé traitement de référence ou traitement standard. Le traitement de référence est celui qui, dans l'état actuel des connaissances et de la recherche, offre le plus de chances de guérison avec le minimum d'effets secondaires.

Mais la médecine ne sait pas tout guérir et, pour progresser, elle a besoin de nouveaux traitements efficaces et correctement évalués. Son objectif est de guérir de plus en plus d'enfants avec de moins en moins de risques et de séquelles. C'est là l'un des rôles majeurs de la recherche en cancérologie pédiatrique et plus précisément des essais cliniques, recherches menées avec des patients, pour améliorer les traitements. Les progrès obtenus depuis une trentaine d'années ont permis d'approcher un taux de guérison des cancers de l'enfant de 80 %.

Participer à une recherche permet d'améliorer les traitements pour l'avenir ; cela permet aussi parfois d'accéder rapidement à un nouveau traitement qui peut être bénéfique pour votre enfant.

Pourquoi un essai clinique peut être proposé à votre enfant ? 

Tout d’abord, sachez qu’il n’y a pas de lien direct entre la gravité de la maladie et la possibilité de participer à une recherche. Tous les progrès actuels en cancérologie pédiatrique sont le fruit de la recherche clinique et, plus particulièrement, des essais cliniques réalisés dans le passé.

C’est l’intérêt de votre enfant qui est au cœur des préoccupations de tous.

Deux cas justifient que les médecins proposent un essai clinique pour votre enfant :

•  Le traitement de référence donne, en bonne partie, satisfaction, mais les résultats de la recherche laissent espérer qu'une modification apporte un bénéfice supplémentaire ;
•  Le traitement existant ne donne pas suffisamment satisfaction.

Si le médecin considère qu'il existe un essai clinique qui convient pour votre enfant, il vous en informera.

Parfois, un essai clinique n'est réalisé que dans certains centres en France. Le médecin vous précisera si celui qu'il propose pour votre enfant implique son déplacement dans un autre centre spécialisé.

Si un essai clinique est proposé à votre enfant, vous pouvez consulter le guide « La participation de mon enfant à une recherche clinique sur le cancer », guide qui apporte des compléments d'information sur la nature des différents essais cliniques, sur les lois qui encadrent la recherche, sur vos droits et ceux de votre enfant lors d'une proposition d'essai clinique.

Que sont les essais cliniques ?

Pour établir de nouvelles stratégies thérapeutiques et proposer de nouveaux traitements aux patients, il est impératif de prouver qu'ils sont efficaces et également bien tolérés. Ces stratégies ou traitements vont donc être évalués au cours d'essais cliniques pour répondre à des questions précises posées dans le cadre de l'évaluation :

•  De nouveaux médicaments ou associations de médicaments (contre la maladie ou ses effets secondaires), comparés dans certains cas aux traitements déjà existants;
•  De nouvelles façons de les administrer (par comprimés plutôt que par injection, par exemple) ;
•  De nouvelles techniques de traitement (nouveau type d'intervention chirurgicale, une nouvelle méthode de radiothérapie, etc.), de diagnostic (nouveau test biologique...), de prise en charge ou de prévention.

Dans les situations où les taux de guérison sont élevés, ils permettent également de comparer deux types de traitement afin de choisir ultérieurement le plus efficace et le mieux toléré.

Ces essais cliniques reposent sur un protocole de recherche qui décrit notamment les objectifs de la recherche, ses critères d'évaluation, les médicaments et leur posologie, les patients qui sont susceptibles de participer à l'essai ainsi que sa durée.

Les essais cliniques portant sur les médicaments (ou essais thérapeutiques) sont de plusieurs types :

• Les essais de phase III consistent à comparer un nouveau traitement au traitement standard pour connaître le plus efficace et le mieux toléré ; ce sont les essais les plus fréquents en cancérologie pédiatrique, ils constituent la dernière phase de développement d'un médicament ;

• Les essais de phase II évaluent essentiellement l'efficacité et la toxicité d'une nouvelle méthode thérapeutique (un médicament ou une nouvelle association de médicaments) ;

• Les essais de phase I ont pour objectif d'évaluer un tout nouveau médicament (ou une association de médicaments) pour déterminer la toxicité et la tolérance de l'organisme au traitement et donc la dose recommandée pour son administration.

Les essais cliniques sont régis par la loi de santé publique du 9 août 2004 sur la recherche biomédicale. La loi s'attache en particulier à préserver les droits et l'intérêt des patients.

Qu’est-ce qu’un consentement à la recherche ? 

Être bien informé et donner votre accord, deux préliminaires indispensables à la participation de votre enfant à un essai clinique.

Le médecin et l'équipe qui prennent en charge votre enfant dans le cadre de l'essai clinique vous informent sur les conditions de la participation de votre enfant à cet essai.

La loi précise que le fait de participer à un essai clinique est un acte volontaire, qui demande que le patient comprenne parfaitement les implications de son choix ; l'objectif est que vous puissiez donner votre accord en ayant reçu et compris les informations dont vous avez besoin pour prendre votre décision ; on parle de consentement éclairé.

Si vous ne comprenez pas ce qui vous est présenté, si vous souhaitez en savoir plus, si vous avez des doutes ou des inquiétudes, n'hésitez pas à en parler avec le médecin de votre enfant et avec l'équipe soignante. Ils sont à votre disposition pour répondre à toutes les questions que vous vous posez sur la recherche, sur les traitements ou sur la maladie de votre enfant.

Par ailleurs, votre enfant est le premier concerné par sa maladie. Il est important, tout particulièrement s'il est grand ou adolescent, qu'il reçoive les informations concernant sa maladie ou son traitement afin qu'il puisse, s'il le souhaite, participer aux décisions qui le concernent.

Le formulaire de consentement

Si vous acceptez que votre enfant participe à un essai clinique, vous aurez à signer un formulaire de consentement à la recherche.

Le consentement est en effet obligatoire et doit être recueilli par écrit. Pour l'enfant, ce sont les parents (désignés par le terme de « titulaire de l'exercice de l'autorité parentale ») qui expriment légalement ce consentement.

Il vous sera également remis un document vous expliquant la maladie et le traitement, appelé « Notice d'information ». N'hésitez pas à questionner votre médecin pour qu'il vous l'explique si vous la trouvez difficile à comprendre.

Des explications adaptées au niveau de compréhension de votre enfant doivent aussi lui être données et son assentiment est souhaitable, s'il est en âge de s'exprimer.

Vous êtes, ainsi que votre enfant, en droit de refuser cette proposition ; il sera alors soigné avec les meilleurs traitements connus et bénéficiera de la même qualité de soins.

A savoir : d'autres consentements et autorisations peuvent vous être demandés dans un but de recherche.

Pour documenter certaines études, il se peut que l'on vous demande l'autorisation d'enregistrer – de façon anonyme – certaines données concernant le cancer de votre enfant et son évolution sous traitement. Votre accord est sollicité, conformément à la loi établie par la Commission nationale de l'informatique et des libertés (CNIL).

Afin de permettre certaines recherches notamment en épidémiologie et ainsi de mieux connaître les cancers de l'enfant, les données concernant les patients âgés de moins de 18 ans sont enregistrées dans deux registres nationaux : le Registre national des tumeurs solides de l'enfant (RNTSE) basé à Nancy et le Registre national des hémopathies malignes de l'enfant (RNHE) basé à Villejuif.

Par ailleurs, certaines recherches sont réalisées sur des échantillons humains (tissus, sang, plasma, urines, tumeurs...) prélevés dans le cadre de la prise en charge des patients (par exemple lors d'une biopsie, d'une chirurgie, d'un prélèvement sanguin). Ces échantillons peuvent être conservés de manière anonyme dans des « centres de ressources biologiques » en vue d'analyse ou de recherches ultérieures.

Vous avez le droit de vous opposer à l'utilisation des échantillons et des données médicales de votre enfant à des fins de recherche.

S’informer sur les essais cliniques en cours 

Pour connaître les essais cliniques en cours sur les cancers pédiatriques, consultez notre article "Les registres des essais cliniques".