Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Les essais cliniques sont des recherches basées sur la participation volontaire des personnes. Ils ont pour but d’évaluer de nouveaux traitements du cancer ou de nouvelles formes de soins dans des conditions strictement contrôlées. En effet, avant de proposer de nouveaux traitements à tous les patients concernés, il est impératif de s’assurer de leur tolérance et de leur efficacité. 

Les essais cliniques doivent notamment évaluer :

• de nouveaux médicaments ou associations de médicaments (contre la maladie ou ses effets secondaires), comparés dans certains cas aux traitements existants ;
• de nouvelles façons de les administrer (ex : par comprimés plutôt que par injection) ;
• de nouvelles techniques de traitement (ex : nouveau type d'opération chirurgicale ou de radiothérapie).

D’autres essais cliniques peuvent porter sur de nouvelles techniques de diagnostic (ex : nouveau test biologique) ou de prévention. 

Les essais cliniques sont indispensables pour faire progresser et améliorer la prise en charge des cancers et, en conséquence, le parcours de soins des patients.

La recherche clinique doit être aussi sûre que possible mais il restera toujours une part de risque et d’incertitude en raison de la nouveauté du médicament, de la technique ou de la stratégie thérapeutique qui fait l’objet de la recherche.

Les différentes phases des essais cliniques

Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques nécessitent plusieurs étapes (dites phases), qui sont chacune destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.

• Les essais de phase I testent la tolérance de l’organisme à un nouveau médicament (c’est-à-dire l’ensemble des effets indésirables liés à son administration). Le but est de déterminer la dose recommandée pour l’administration de ce nouveau traitement. Le traitement évalué est donné à un petit nombre de malades (10 à 40).
• Les essais de phase II déterminent les doses à respecter et la fréquence de prise à l’issue de la phase I. Ils nécessitent en général l'inclusion de 40 à 80 malades. 
  Les essais de phase I et de phase II sont appelés essais précoces. Ils permettent au patient d’avoir accès le plus tôt possible à des molécules innovantes issues de la recherche préclinique. Dans certains cas, un même essai clinique peut couvrir ces deux phases.
• Les essais de phase III visent à comparer le nouveau traitement avec le traitement utilisé habituellement afin de déterminer son efficacité. Ces essais nécessitent l'inclusion d'un nombre significatif de personnes (plusieurs centaines ou milliers de malades) pour établir une différence entre les traitements.
• Les essais de phase IV permettent de tester l’efficacité et la tolérance d’un médicament après l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Ces essais sont réalisés en conditions réelles sur un large groupe de patients.

Qui est à l’initiative d’un essai clinique ?

On appelle "promoteur" de la recherche l'institution qui propose d’organiser l’essai et d’assurer son financement. Il peut s'agir d’un hôpital ou groupement hospitalier, d’une institution de recherche privée ou publique, d’une association ou d’un laboratoire pharmaceutique. 

Le promoteur constitue un dossier (protocole de l’essai, instructions aux investigateurs responsables sur le terrain, note d’information aux patients, formulaire de consentement "éclairé", assurance, etc.) ainsi que les données scientifiques justifiant l’essai clinique. Il le soumet au Comité de protection des personnes (CPP) qui donne un avis, ainsi qu’à l’autorité administrative compétente en France, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) qui décide d’autoriser l’essai ou non. Ce processus prend du temps, d’autant que des modifications peuvent être nécessaires pour que le dossier soit accepté.

Un essai clinique peut être mis en place simultanément par plusieurs équipes sur le territoire français. Il peut également être mené au niveau européen, voire international.

Un essai clinique est mené dans un centre investigateur (généralement dans un service d’un établissement de santé) et le plus souvent conduit par un médecin qu’on appelle investigateur de l’essai. C'est lui qui propose au patient de participer à l'essai, lui fournit toutes les explications nécessaires et le suit pendant toute la durée de l'essai.

Comment se déroule un essai clinique ?

Ce sont les médecins qui peuvent proposer à votre enfant de participer à un essai clinique. Ils vous délivrent alors une information qui doit être claire, loyale et objective. Aucun essai clinique ne peut être mené chez votre enfant sans que vous et votre enfant n’ayez été informés. Votre enfant ne participera jamais à un essai clinique sans son consentement écrit ou le vôtre s'il est mineur. Il s'agit d'un formulaire dit de "consentement éclairé", il est obligatoire pour pouvoir participer à un essai clinique.

Dans un essai clinique, le malade est entouré d'une équipe qui prend soin de lui, disponible pour l'informer, l'écouter, répondre à ses questions et à ses attentes : l'investigateur de l'essai, l'infirmier, l'attaché de recherche clinique, ou ARC (qui aide le médecin investigateur à l'inclusion et au suivi des malades), un psychologue si le malade en exprime le besoin, et le médecin traitant, tenu régulièrement informé de l’avancement et des résultats de l'essai.

La participation de votre enfant est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer à un essai, il est libre de le quitter à tout moment. Son médecin lui proposera alors un autre traitement adapté à sa maladie. Cette décision ne changera rien à l'engagement de l'équipe médicale pour traiter sa maladie.

Pourquoi mener des recherches spécifiques à la pédiatrie ?

La grande majorité des cancers de l’enfant sont différents des cancers de l’adulte. On ne peut donc pas appliquer directement les résultats de la recherche réalisée chez l’adulte à l’enfant. De plus, le devenir des médicaments dans l’organisme et la tolérance des traitements sont différents chez les enfants et chez les adultes. Ces deux arguments justifient la conduite de recherches spécifiques à la pédiatrie.

Les centres labellisés de phase précoce

Les centres labellisés de phase précoce (CLIP²) sont des centres nationaux labellisés par l'Institut national du cancer pour faire des essais cliniques de phase précoce, c'est-à-dire, des essais cliniques qui sont en général les premières administrations à l'homme de traitement anticancéreux innovants. 

Parmi les 16 CLIP² ayant été labellisés pour la période 2019-2024, 7 présentent la double labellisation pour leur activité en cancérologie adulte et pédiatrique. Ils bénéficient d’un financement conjoint de l’Institut national du cancer et de la Ligue contre le cancer.

Ce label permet de faciliter l'accès des patients français aux traitements innovants et de mettre en valeur la recherche française, en vue de la rendre plus attractive et de faciliter les échanges avec les laboratoires internationaux.

Le programme ACSé

Le programme AcSé (accès sécurisé aux molécules innovantes), lancé par l’Institut national du cancer en 2013 avec l’Agence nationale de sécurité du médicament, vise à proposer aux enfants en situation d’échec thérapeutique, des traitements ciblés utilisant des molécules potentiellement efficaces mais initialement prévues pour d’autres pathologies que leur cancer. En juin 2016 a été lancé le programme AcSé-ESMART, le troisième essai thérapeutique du programme et le premier essai clinique entièrement dédié aux cancers pédiatriques. Unique au monde, ce programme a démontré son efficacité et a depuis été étendu à d’autres pays d’Europe. 

Le programme de recherche dédié à la pédiatrie

En 2016, un effort plus concerté entre toutes les parties prenantes a abouti à un programme intégré de recherche sur les cancers pour les cancers pédiatriques (PAIR Pédiatrie). L’objectif est de renforcer les passerelles et les synergies entre la recherche fondamentale, la recherche translationnelle, la recherche clinique, les sciences humaines et sociales, l'épidémiologie et la santé publique. Ce programme a été financé à parts égales par l’Institut national du cancer, la Ligue contre le cancer et la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer.

Pourquoi faire participer mon enfant à un essai clinique ?

Participer à une recherche permet d’améliorer les traitements pour l’avenir; cela permet aussi d’accéder rapidement à un nouveau traitement qui pourrait être bénéfique pour votre enfant. Dans le futur, les enfants malades continueront de bénéficier des résultats de ces recherches, tout comme les enfants d’aujourd’hui bénéficient des recherches cliniques passées grâce à cette chaîne de solidarité. Dans tous les cas, c’est l’intérêt de votre enfant qui prime.

Si un essai clinique est proposé à votre enfant vous pouvez consulter notre article dédié Participer à un essai clinique.