siop ependymoma ii - programme clinique international pour le diagnostic et le traitement des enfants, adolescents et jeunes adultes porteurs d’un épendymome.

siop ependymoma ii est un programme européen promu par un centre de lutte contre le cancer français (centre léon bérard), auquel 180 centres investigateurs participent à travers 15 pays. ce programme vise à améliorer le diagnostic et le traitement des enfants, adolescents et jeunes adultes (< 22 ans) avec un diagnostic d’épendymome. tous les patients participent à la première étape (staging). l’objectif spécifique du staging est d’améliorer la qualité des recommandations thérapeutiques faites aux patients présentant un diagnostic local d’épendymome, à l’aide de revues centralisées multidisciplinaires. au départ, tous les patients font l’objet d’une confirmation centralisée de leur diagnostic initial d’épendymome. pour les patients dont le diagnostic est confirmé de façon centralisée, le statut tumoral post-chirurgical (présence ou absence de résidu tumoral mesurable) est évalué de façon centralisée et confirmé sur l’imagerie post-opératoire par un radiologue expert. en cas de résidu tumoral mesurable, il est demandé au chirurgien local s’il, elle estime faisable une reprise chirurgicale. dans le cas contraire, un panel de neurochirurgiens déterminé préalablement est sollicité pour évaluer la faisabilité d’une reprise chirurgicale et la réaliser si besoin. ce processus permet de déterminer le statut du patient, qui est fondamental pour déterminer la stratégie thérapeutique ultérieure. l’objectif principal du staging est de déterminer si des revues centralisées multidisciplinaires systématiques (pathologie, radiologie +, - neurochirurgie) améliorent la prise en charge des patients avec un diagnostic local d’épendymome. le critère de jugement principal est la proportion de patients qui bénéficient d’une correction de leurs recommandations thérapeutiques à l’issue des revues centralisées du staging. les patients seront considérés comme ayant eu une correction de leurs recommandations thérapeutiques si au moins un des critères suivants est respecté : • discordance entre le diagnostic pathologique local et centralisé : infirmation du diagnostic local d’épendymome. • discordance entre la revue radiologique locale et centralisée (présence, absence de résidu tumoral mesurable). • si applicable, discordance entre l’avis chirurgical local et centralisé (faisabilité ou non d’une reprise chirurgicale). après l’étape de staging, les patients dont le diagnostic d’épendymome a été confirmé de façon centralisée peuvent être randomisés dans l’une des 3 strates interventionnelles selon leurs caractéristiques ou inclus dans l’étude observationnelle du programme : • strate i : patients sans résidu tumoral mesurable et âgés de 12 mois ou plus. • strate ii : patients avec résidu tumoral mesurable et âgés de 12 mois ou plus. • strate iii : patients âgés de moins de 12 moins ou patients inéligibles à un traitement par radiothérapie. • etude observationnelle : patients inéligibles dans les strates interventionnelles. chaque pays participant a répondu à des appels d’offres nationaux et finance sa propre participation nationale. ainsi, la présente demande de financement vise à financer la première étape (staging) pour les patients français uniquement. la seconde partie du programme a été financée séparément par un appel d’offre national, par des associations de patients et par des dons. a ce jour, 94 patients ont été inclus dans l’étape de staging du programme en france (279 dans l’ensemble des pays participants). nous estimons que 200 patients français auront été inclus dans l’étape de staging à la fin du recrutement.

siop ependymoma ii is a european program sponsored by a french comprehensive anticancer center (centre léon bérard), in which 180 investigational sites are involved over 15 countries. this program aims to improve the diagnosis and treatment of children, adolescents and young adults (< 22 years of age) with a diagnosis of ependymoma. all patients participate in the first step (staging). the specific aim of the staging is to improve the quality of therapeutic recommendations in patients with local diagnosis of ependymoma, using multidisciplinary central reviews. first, all patients will have a central confirmation of their initial pathological diagnosis of ependymoma. for patients with a centrally confirmed pathological diagnosis, the post-operative tumor status (presence or absence of measurable residual disease) will be centrally assessed and confirmed on post-operative imaging by an expert radiologist. in case of measurable residual disease, the local surgeon is asked whether he, she estimates that a second-look surgery is feasible. otherwise, a panel of predetermined expert neurosurgeons is asked to state on the feasibility of such a resection and to conduct it when applicable. this process determines a patient’s condition which is the determinant of subsequent treatment strategy. the primary objective of the staging is to determine whether systematic multidisciplinary central reviews (pathology, radiology +, - neurosurgery) improve the care of patients with a local diagnosis of ependymoma. the primary endpoint is the proportion of patients who have a correction of their therapeutic recommendations following central reviews of the staging step of the program. patients will be considered to have correction of their therapeutic recommendations if at least one of the following criteria has been met: • discrepancies between local and central pathological diagnosis: refutation of the local diagnosis of ependymoma. • discrepancies between local and central radiological reviews (measurable tumor residue or not). • when applicable, discrepancies between local and central neurosurgeons (feasibility or not of a second-look surgery). after the staging step, patients with centrally confirmed diagnosis may be randomized in one of the 3 interventional strata based on patients’ conditions or included in the observational part of the study: • stratum i: patients with no residual disease and 12 months or older. • stratum ii: patients with residual disease and 12 months or older. • stratum iii: patients < 12 months of age or patients ineligible to receive radiotherapy. • observational study: patients ineligible to interventional strata. each participating country applied for national grant applications and funds its national part of the program. hence, the current application aims to fund the first step (staging) for the french participants only. the second part of the program has been funded apart by national grant, patient’s association and gifts. to date, 94 patients have been enrolled in the staging of the program in france (279 over participating countries). it is estimated that 200 french patients will participate in the staging at the end of recruitment.